Maladies rares : de la recherche au traitement

Apporter des connaissances transversales de la recherche au traitement, sur l’ensemble des maladies rares.

Thématiques

Tronc commun :

• Contexte général des maladies rares
• Contexte diagnostic et grandes approches thérapeutiques

Modules optionnels :

• Biotechnologies et bio-informatique appliquées aux maladies rares
• Bases de données, cohortes et registres
• Recherche translationnelle : du développement pré-clinique aux essais cliniques 
• Bases réglementaires spécifiques aux médicaments orphelins
• Innovation et preuve de concept : transfert et valorisation de la recherche
• Potentiels et stratégies médico-économiques
• Ethique et recherche en sciences sociales appliquées aux maladies rares

Débouchés

La formation permettra d’acquérir des connaissances larges et transversales pour des fonctions de responsabilité en lien avec les maladies rares au sein d’établissements hospitaliers, des autorités de santé ainsi que dans des structures privées.